Choć brzmi to jak  scien­ce fic­tion, lecze­nie raka, w któ­rym wła­sne komór­ki pacjen­ta są zapro­jek­to­wa­ne tak, aby wytro­pić i znisz­czyć cho­ro­bę — a następ­nie pozo­stać w orga­ni­zmie, aby powstrzy­mać nawrót raka — zaczy­na rato­wać życie pacjen­tów. — czy­ta­my w Daily Mail.

Efek­ty tera­pii lim­fo­cy­ta­mi T CAR są zadziwiające.

Pacjen­ci, któ­rzy wyczer­pa­li wszyst­kie inne moż­li­wo­ści i powie­dzia­no im, że mają jesz­cze tyl­ko mie­siąc życia  zosta­li  wyle­cze­ni przez jed­no­ra­zo­wą dawkę.

W bada­niach po otrzy­ma­niu komó­rek CAR T wszyst­kie ozna­ki raka znik­nę­ły u ponad 80 pro­cent pacjen­tów z ostrą bia­łacz­ką lim­fo­bla­stycz­ną — naj­pow­szech­niej­szym nowo­two­rem u dzieci.

Histo­ria suk­ce­su obej­mu­je 16-let­nią Emi­ly Whi­te­he­ad, któ­ra w 2012 roku sta­ła się pierw­szym dziec­kiem na świe­cie, któ­re wzię­ło udział w bada­niu komó­rek T CAR.

Emi­ly, któ­ra mia­ła zale­d­wie tygo­dnie życia, kie­dy jej bia­łacz­ka sta­ła się opor­na na kon­wen­cjo­nal­ne tera­pie, w wie­ku sze­ściu lat prze­szła rewo­lu­cyj­ne lecze­nie w szpi­ta­lu dzie­cię­cym w Fila­del­fii w USA. Dziś nadal jest wol­na od raka.

Tera­pia lim­fo­cy­ta­mi T CAR zosta­ła po raz pierw­szy poda­na w Wiel­kiej Bry­ta­nii dwa lata temu dzie­ciom z rzad­kim rakiem krwi, a obec­nie jest sto­so­wa­na w lecze­niu czte­rech posta­ci cho­ro­by — i może wkrót­ce więcej.

Jest rów­nież testo­wa­na w wie­lu innych nowo­two­rach krwi, takich jak szpi­czak, chło­niak nie­ziar­ni­czy i prze­wle­kła bia­łacz­ka lim­fo­cy­to­wa, i wkrót­ce może być dostęp­ny dla tych pacjentów.

Wcze­sne bada­nia suge­ru­ją, że może ona rów­nież zwal­czać guzy lite. Nowe bada­nie wyka­za­ło, że nowa gene­ra­cja lim­fo­cy­tów CAR T z bar­dziej zaawan­so­wa­ną inży­nie­rią gene­tycz­ną może pomóc w lecze­niu mię­dzy­bło­nia­ka, raka jaj­ni­ka i śmier­tel­ne­go gle­ja­ka mózgu u myszy, bez skut­ków ubocz­nych, dono­si Scien­ce Trans­la­tio­nal Medicine.

Obec­ne zasto­so­wa­nia tera­pii komór­ka­mi T CAR to „tyl­ko wierz­cho­łek góry lodo­wej”, mówi dr Andrew Fur­ness, onko­log-kon­sul­tant w Roy­al Mars­den Hospi­tal w Lon­dy­nie. „Leka­rze i naukow­cy nie­stru­dze­nie pra­cu­ją nad roz­sze­rze­niem jego zasię­gu na znacz­nie wię­cej pacjentów”.

Tera­pia lim­fo­cy­ta­mi T CAR (lub tera­pia lim­fo­cy­ta­mi T z chi­me­rycz­nym recep­to­rem anty­ge­nu) jest for­mą immu­no­te­ra­pii wyko­rzy­stu­ją­cą siłę ukła­du odpor­no­ścio­we­go pacjen­ta do zwal­cza­nia choroby.

Ist­nie­je kil­ka jej typów, któ­re dzia­ła­ją na róż­ne spo­so­by, poma­ga­jąc ukła­do­wi odpor­no­ścio­we­mu roz­po­zna­wać i ata­ko­wać komór­ki rakowe.

Dzię­ki tera­pii z uży­ciem lim­fo­cy­tów T CAR, komór­ki odpor­no­ścio­we zwa­ne komór­ka­mi T są prze­pro­gra­mo­wa­ne tak, aby wyszu­ki­wać i nisz­czyć komór­ki rakowe.

Pro­ces wytwa­rza­nia tych uzbro­jo­nych komó­rek T jest dłu­go­trwa­ły, zło­żo­ny i kosztowny.

Roz­po­czy­na się pod­łą­cze­niem pacjen­ta do maszy­ny (podob­nej do urzą­dze­nia do dia­li­zy uży­wa­nej u pacjen­tów z ner­ka­mi), któ­ra pobie­ra prób­kę ich krwi i oddzie­la ich lim­fo­cy­ty T, a następ­nie zwra­ca resz­tę krwi do organizmu.

Maszy­na powta­rza ten pro­ces do momen­tu zebra­nia 200 ml komó­rek T, co może zająć sześć godzin.

W labo­ra­to­rium te lim­fo­cy­ty T są następ­nie mody­fi­ko­wa­ne, aby wytro­pić i znisz­czyć raka pacjen­ta. Odby­wa się to za pomo­cą inak­ty­wo­wa­ne­go wiru­sa, któ­ry wpro­wa­dza mate­riał gene­tycz­ny, instru­ując komór­ki, aby wytwo­rzy­ły biał­ko zwa­ne chi­me­rycz­nym recep­to­rem anty­ge­nu (CAR), któ­re roz­po­zna­je okre­ślo­ne biał­ko w komór­kach nowo­two­ro­wych pacjenta.

Nie­któ­re rodza­je raka wytwa­rza­ją w nad­mier­nych ilo­ściach okre­ślo­ne biał­ka, a tera­pie są ukie­run­ko­wa­ne na te biał­ka. Na przy­kład, komór­ki ostrej bia­łacz­ki lim­fo­bla­stycz­nej (ALL) wytwa­rza­ją zbyt dużo CD19, a więc pacjen­ci z ALL będą mie­li zmo­dy­fi­ko­wa­ne komór­ki T tak, aby wią­za­ły się z tym białkiem.

Doła­do­wa­ne komór­ki T są następ­nie namna­ża­ne w labo­ra­to­rium, zanim wlew 200 milio­nów komó­rek zosta­nie dostar­czo­ny pacjen­to­wi w kro­plów­ce, co zaj­mu­je zale­d­wie dwie minuty.

Komór­ki powin­ny następ­nie zna­leźć się na komór­kach rako­wych, któ­re mają biał­ko, do roz­po­zna­nia któ­re­go zosta­ły zapro­jek­to­wa­ne, i zabić je. W nie­któ­rych przy­pad­kach rak jest nie­wy­kry­wal­ny w cią­gu mie­sią­ca, cho­ciaż może to potrwać dłużej.

Co eks­cy­tu­ją­ce, lim­fo­cy­ty T CAR powin­ny pozo­stać w orga­ni­zmie jako „żywy lek”, aby zapo­biec nawro­to­wi raka.

Cały pro­ces kosz­tu­je oko­ło 250 000 fun­tów na każ­de­go pacjen­ta. Od pobra­nia komó­rek T do trans­fu­zji zmo­dy­fi­ko­wa­nych komó­rek z powro­tem do pacjen­ta trwa oko­ło miesiąca.

Jed­nak, podob­nie jak wszyst­kie tera­pie, tera­pia lim­fo­cy­ta­mi  CAR nie jest pozba­wio­na ryzy­ka. Skut­ki ubocz­ne obej­mu­ją zawro­ty gło­wy, gorącz­kę, bóle gło­wy, dez­orien­ta­cję, zmia­ny mowy i drgawki.

Rza­dziej może powo­do­wać nie­wy­dol­ność narzą­dów, aw nie­zwy­kle rzad­kich przy­pad­kach obrzęk mózgu. Cho­ciaż więk­szość skut­ków ubocz­nych ma cha­rak­ter przej­ścio­wy, mogą być śmier­tel­ne, a 2 do 3 pro­cent pacjen­tów uczest­ni­czą­cych w bada­niach zmarło.

Pacjen­ci są rów­nież nara­że­ni na więk­sze ryzy­ko infek­cji przez pierw­szy rok lub dłu­żej i otrzy­mu­ją pro­fi­lak­tycz­ne anty­bio­ty­ki i leki przeciwwirusowe.

Tera­pia komór­ka­mi T CAR jest obec­nie sto­so­wa­na tyl­ko w lecze­niu raka krwi, a nie guzów litych, takich jak rak pier­si i jeli­ta grubego.

„Ist­nie­je wie­le przy­czyn takie­go sta­nu rze­czy” — mówi dr Aste­ro Klam­pat­sa, badacz lim­fo­cy­tów T CAR z Insty­tu­tu Badań nad Rakiem.

„Raki lite skła­da­ją się z dużej licz­by komó­rek rako­wych, a biał­ko, na któ­re celu­ją lim­fo­cy­ty T CAR, może nie wystę­po­wać na wszyst­kich z nich, dla­te­go lim­fo­cy­ty T CAR nie mogą zabić całe­go raka.

„Ponad­to nowo­two­ry lite są kwa­śne i mają niską zawar­tość tle­nu i skład­ni­ków odżyw­czych, więc lim­fo­cy­ty CAR‑T mają trud­no­ści z prze­trwa­niem i pra­wi­dło­wym funk­cjo­no­wa­niem. Co naj­waż­niej­sze, w obrę­bie guza lite­go znaj­du­ją się róż­ne komór­ki, któ­re dzia­ła­ją prze­ciw­ko lim­fo­cy­tom CAR T, osła­bia­jąc ich pra­wi­dło­we funkcjonowanie.

I cho­ciaż cena w wyso­ko­ści 250 000 fun­tów na pacjen­ta może wyda­wać się wyso­ka, może oka­zać się tań­sza niż cał­ko­wi­ty koszt lat kon­wen­cjo­nal­ne­go lecze­nia (na przy­kład prze­szczep szpi­ku kost­ne­go może kosz­to­wać nawet 200 000 fun­tów) i poby­tów w szpitalu.

Za Daily Mail